Cette étude concerne les patients atteints de mucopolysaccharidose et de maladie d’Austin en France, y compris les personnes décédées de ces maladies
Comment procéder ? téléchargez ici la lettre du Dr Bénédicte HERON
Ce projet est porté par le Centre de Référence des Maladies Lysosomales, l’ensemble des Centre de Références des Maladies Héréditaires du Métabolisme et l’Association de patients Vaincre les Maladies Lysosomales. Il est soutenu par la Filière G2M et le Comité d’évaluation des Traitements des Mucopolysaccharidoses.