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Un membre de la filière à l’honneur, il reçoit le Prix de la meilleure présentation de travail de thèse lors des journées Boris Ephrussi de l'école doctorale "Complexité du vivant" Sorbonne Université

Lors des journées Boris Ephrussi de l'école doctorale "Complexité du vivant" Sorbonne Université, les 3èmes année préalablement sélectionnés sur abstract avaient 10min pour présenter leur thèse et leurs résultats suivis de 5min de questions (en anglais).

Patrick Vidal* a remporté le concours pour la meilleure présentation de travail de thèse "Développement d'une stratégie de thérapie génique utilisant le vecteur adéno-associé (AAV) pour le traitement de la glycogénose de type 3" :

La glycogénose de type 3 (GSDIII) est une maladie autosomale récessive rare (1/100 000) due au déficit de l’activité enzymatique de l’enzyme débranchante du glycogène (GDE).  Dans GSDIII les tissus les plus affectés sont le foie et le muscle strié squelettique et le cœur. Il n’existe à ce jour aucun traitement pour la GSDIII. Pour répondre à ce besoin médical, Patrice Vidal a développé, au sein de l’équipe de Federico Mingozzi (Généthon), un traitement de thérapie génique utilisant le vecteur adéno–associé (AAV) ayant démontré son efficacité et sa sécurité. Le challenge de cette thérapie est que l’AAV ne peut contenir qu’une cassette d’expression de 4,7 Kilobases, ce qui est incompatible avec la taille du gène de GDE. La stratégie qui a été développée consiste à fragmenter la cassette thérapeutique contenant le gène de GDE en deux séquences comprenant chacune une région homologue. Ces deux cassettes sont ensuite produites dans deux AAV distincts, injectés dans un modèle murin de la GSDIII. Lors de la co-injection de ces AAVs, la cassette d’expression complète est correctement reconstituée dans les cellules grâce à la recombinaison homologue. Ces travaux ont permis de mettre en évidence que l’expression de novo de GDE dans les cellules hépatiques et musculaires atteintes permet d’inverser la pathologie. (article)

 

*P Vidal : après un master Biotechnologie à l'Université Joseph Fourier de Grenoble, P. Vidal est actuellement en fin de 3ème année de thèse (école doctorale "Complexité du vivant" Sorbonne Université).