Consulter la liste des médicaments en rupture de stock ou en tension d’approvisionnement, sur le site de l’ANSM.
Liste mise à jour régulièrement.
Actualités
Commercialisation d'une forme liquide de phénylbutyrate de sodium
La filière G2m vous informe de la commercialisation d'une forme liquide de phénylbutyrate de sodium : PHEBURANE 350 mg/mL solution orale.
Il s'agit de la première solution orale de phénylbutyrate de sodium commercialisée en France.
Elle est à base d'eau et a un goût neutre.
L'emballage comprend deux arômes séparés : si le patient le souhaite, il peut ajouter l’arôme de son choix : cassis ou citron-menthe.
Voies d'administration : voie orale ou sonde de gastrostomie/nasogastrique.
Pas de précautions particulières de conservation.
Utilisation hospitalière + rétrocession.
Télécharger l'EPAR de cette spécialité, contenant le RCP (page 9 et suivantes) et des données pharmaco PK-PD (pages 13-16) : https://www.ema.europa.eu/fr/documents/product-information/pheburane-epar-product-information_fr.pdf
Il exsite donc maintenant deux formes liquides d'épurateurs d'ammoniac en France :
- phénylbutyrate de Na : PHEBURANE 350 mg/mL solution orale
- phénylbutyrate de glycérol : RAVICTI 1,1 g/mL liquide oral
Une information aux cliniciens, diététiciens et biologistes G2m a été faite mi-mai 2026.
Evolution du statut, modalités de suivi thérapeutique et guide d’administration de LOARGYS® (pegzilarginase)
Depuis le 26/04/26, LOARGYS® (pegzilarginase), 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion a changé de régime de remboursement et de dispensation.
En pratique, LOARGYS® est maintenant disponible en ville et à l’hôpital sur la liste en sus; il n’est donc plus dispensé en rétrocession.
Dans le cadre du suivi de leur traitement par LOARGYS®, les patients doivent réaliser un prélèvement sanguin en pré-administration qui nécessite l’utilisation de tubes spécifiques : Tube EDTA-nor-NOAH PROLYTIX (bouchon noir). Nous vous invitons à vous rapprocher du biologiste référent MHM local pour plus d’informations.
Un guide d’injection sous-cutanée à domicile de LOARGYS® à l’attention des patients et aidants est également disponible via le site de l’ANSM :
https://ansm.sante.fr/tableau-marr/pegzilarginase
Ce guide fournit des instructions aux non professionnels de santé sur les techniques d’administration appropriées afin de réduire le risque potentiel d’erreurs médicamenteuses, ainsi que des informations sur la conduite à tenir en cas de réaction d’hypersensibilité.
N’hésitez pas à remettre ce guide à vos patients, en complément des instructions et de la formation dispensées par un professionnel de santé.
Autorisation d’accès précoce pour SEPHIENCE® (sépiaptérine)
La HAS a autorisé en avril 2026 la mise à disposition de la spécialité SEPHIENCE® (sépiaptérine) avec le statut réglementaire d’Accès Précoce post AMM (AP2). L’indication est la suivante : « traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de PCU et ayant une hyperphénylalaninémie non contrôlée (taux de Phé >360 μmol/L jusqu'à 12 ans et >600 μmol/L à partir de 12 ans) malgré une prise en charge par les options thérapeutiques disponibles. »
La plateforme de demande d’accès a été mise en ligne le 27/04/26 : www.apsephience.fr
Plus d’informations sur le site de la HAS : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3957229/fr/sephience-sepiapterine-phenylcetonurie-adultes-et-patients-pediatriques-depuis-la-naissance